Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell' EMA ( European Medicines Agency ) ha espresso un parere positivo su Vismodegib ( Erivedge ) per il trattamento dei pazienti adulti affetti da carcinoma basocellulare metastatico sintomatico, o carcinoma basocellulare localmente avanzato non-idoneo alla chirurgia o alla radioterapia, una forma rara di tumore cutaneo.

Il carcinoma basocellulare è la forma di tumore cutaneo più comune in Europa, Stati Uniti e Australia.
Mentre la maggior parte dei pazienti cui la malattia viene diagnosticata può essere curata e guarire con la chirurgia e/o la radioterapia, per il resto dei pazienti, che non riceve diagnosi ( circa l'1% ), la malattia può progredire in una forma avanzata, diventando un tumore localmente avanzato che cresce sempre più in profondità nella pelle e nei tessuti sottostanti o con metastasi e diffusione in altre parti del corpo.
Il carcinoma basocellulare in stadio avanzato è estremamente difficile da trattare.
Il carcinoma basocellulare ha come fattore di rischio una esposizione non-corretta al sole per lungo tempo e/o in modo occasionale ma eccessiva.

Vismodegib è un inibitore della via di trasduzione di Hedgehog.

Il giudizio del CHMP si basa sui risultati dello studio di fase II ERIVANCE BCC, che ha arruolato 104 pazienti affetti da carcinoma basocellulare in stadio avanzato ( 71 con tumore localmente avanzato e 33 con tumore metastatico ) in 31 Centri negli Stati Uniti, Australia ed Europa.
Lo studio ha mostrato una riduzione sostanziale del tumore o guarigione delle lesioni visibili ( in base al tasso di risposta obiettiva ) nel 42.9% dei pazienti con carcinoma basocellulare localmente avanzato e nel 30.3% dei pazienti con carcinoma metastatico.

Gli eventi avversi più comuni sono stati: spasmi muscolari, alopecia, alterazione del gusto, perdita ponderale, affaticamento.
Si sono osservati eventi avversi gravi in 26 pazienti ( 25% ), tuttavia, tra questi solo 4 pazienti ( 4% ) hanno manifestato gravi eventi avversi che sono stati considerati correlati al trattamento. Si sono registrati eventi fatali in 7 pazienti ( 7% ), sebbene nessuno di essi sia stato considerato correlato a Vismodegib.
In tutti i casi, i pazienti presentavano malattie o sintomi preesistenti correlati alla causa presunta di mortalità. ( Xagena_2013 )

Fonte: Roche, 2013

Xagena_Medicina_2013