Non esiste, ad oggi, una terapia specifica per la dermatomiosite; vengono impiegati corticosteroidi e immunosoppressori.

L'impiego di immunoglobuline per via endovenosa per il trattamento della dermatomiosite non è stato ben valutato.

È stato, pertanto, condotto uno studio randomizzato, controllato con placebo, su pazienti con dermatomiosite attiva.
I pazienti sono stati assegnati in un rapporto 1:1 a ricevere immunoglobulina per via endovenosa alla dose di 2,0 g per kg di peso corporeo oppure placebo ogni 4 settimane per un periodo totale di 16 settimane.

I pazienti che hanno ricevuto il placebo e quelli senza deterioramento clinico durante la somministrazione di Immunoglobulina per via endovenosa hanno potuto accedere a una fase di estensione in aperto per altre 24 settimane.

L’endpoint primario dello studio era la risposta, definita come un punteggio TIS ( Total Improvement Score ) di almeno 20 ( ad indicare un miglioramento minimo ) alla settimana 16 e nessun deterioramento confermato fino alla settimana 16.

TIS è un punteggio composito ponderato che riflette il cambiamento nel tempo di una serie di 6 misure fondamentali dell’attività della miosite; i punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti ad indicare un miglioramento maggiore.

Gli endpoint secondari chiave includevano un miglioramento almeno moderato ( maggiore o uguale a 40 ) e un miglioramento maggiore ( maggiore o uguale a 60 ) e la variazione del punteggio dell’indice di estensione e gravità della dermatomiosite cutanea.

Lo studio ha riguardato un totale di 95 pazienti: 47 pazienti sono stati assegnati al gruppo Immunoglobulina per via endovenosa e 48 al gruppo placebo.

Alla settimana 16, il 79% dei pazienti del gruppo Immunoglobulina per via endovenosa ( 37 su 47 ) e il 44% di quelli del gruppo placebo ( 21 su 48 ) avevano un punteggio TIS relativo al miglioramento complessivo di almeno 20 ( differenza di 35 punti percentuali; intervallo di confidenza del 95%, da 17 a 53; P minore di 0,001 ).

I risultati relativi agli endpoint secondari, tra cui il miglioramento almeno moderato e il miglioramento maggiore, sono risultati in linea con i risultati dell’analisi dell’endpoint primario, ad eccezione per la variazione del livello di creatin-chinasi, che non apparsa significativamente diversa tra i due gruppi.

Nell’arco di 40 settimane, nel gruppo Immunoglobulina per via endovenosa si sono verificati 282 eventi avversi emergenti dal trattamento ( TEAE ), tra cui cefalea ( 42% ), piressia ( 19% ) e nausea ( 16% ).
In totale, sono stati osservati 9 eventi avversi gravi considerati correlati al trattamento con Immunoglobulina per via endovenosa, tra cui 6 eventi tromboembolici.

Dallo studio di 16 settimane che ha coinvolto adulti con dermatomiosite, è emerso che la percentuale di pazienti con una risposta di miglioramento almeno minimo basata su un punteggio composito di attività di malattia è risultata significativamente maggiore tra coloro che hanno ricevuto Immunoglobulina per via endovenosa rispetto a quelli che sono stati trattati con placebo.
La terapia con immunoglobulina per via endovenosa è risultata correlata a eventi avversi, tra cui il tromboembolismo. ( Xagena_2023 )

Fonte: The New England Journal of Medicine ( NEJM ), 2023

Xagena_Medicina_2023